Quelle efficacité pour les médicaments en “Approbation accélérée” de la FDA
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La FDA possède un programme qui permet à des médicaments de passer une approbation accélérée. Mais les études post-approbation ne respectent pas toujours les normes.
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Quand un médicament est prometteur pour traiter une maladie grave ou pour combler un besoin médical urgent, alors la Food and Drug Administration (FDA) dispose de programmes spéciaux pour accélérer ses essais cliniques et son autorisation. L’un de ces programmes est l’Approbation accélérée dans laquelle la FDA acceptera des preuves plus faibles que d’habitude sur l’efficacité du médicament à partir de ses essais précliniques. En échange, la FDA exige que le fabricant effectue des études confirmatoires après l’approbation.
Pour comprendre la mise en oeuvre de ce programme dans une étude publiée dans JAMA, les chercheurs de la Brigham and Women’s Hospital et de la London School of Economics and Political Science (LSE) ont examiné les essais cliniques avant approbation et post-approbation des médicaments accordés dans l’approbation accélérée de la FDA de 2009 à 2013. Au cours de cette période, la FDA a accordé cette autorisation accélérée à 22 médicaments et elle a commandé 38 études post-approbation pour confirmer l’innocuité et l’efficacité de ces médicaments. 3 ans après l’approbation du dernier médicament, les chercheurs ont constaté que seule la moitié de ces études de post-approbation avaient été complétées. Ils ont également constaté que les caractéristiques de ces études complétées ne différaient pas beaucoup des études de pré-approbation. Les chercheurs ont constaté que la proportion d’essais randomisés ou en double aveugle ne différait pas et que de nombreux essais de confirmation reposaient toujours sur des mesures d’effet de substitution. Ces effets de substitution peuvent être des analyses de sang ou des études radiologiques qui ne sont pas en corrélation avec des critères cliniques réels.
On pourrait s’attendre à ce que les essais de confirmation de l’approbation accélérée soient beaucoup plus rigoureux que les essais de pré-approbation selon Aaron S. Kesselheim de la BWH Division of Pharmacoepidemiology and Pharmacoeconomics et auteur principal de l’étude. Mais nous avons constaté qu’il y avait peu de différences dans les caractéristiques de conception des essais effectués avant ou après l’approbation. Dans 17 des 18 études complétées, les mesures de substitution étaient toujours les principaux critères d’évaluation des études.
Il est important d’utiliser les critères cliniques pour tester les médicaments expérimentaux à chaque fois que c’est possible, car il existe de nombreux cas de médicaments approuvés sur la base d’une mesure de substitution, qui ne provoquent pas les résultats cliniques attendus et qui peuvent même aggraver le problème dans certains selon Kesselheim.
Pour résoudre ces problèmes et améliorer la qualité des études confirmatrices de l’approbation accélérée, Kesselheim suggère que la FDA décrive clairement les limites des données de pré-approbation qui devront être traitées dans les études post-approbation. L’agence doit également travailler avec les fabricants pour s’assurer que les études post-approbation sont menées à l’aide de caractéristiques de conception qui seront utiles de manière optimale pour confirmer l’efficacité du médicament.
Source : JAMA (http://dx.doi.org/10.1001/jama.2017.9415)
