Un nouveau médicament « cocktail » pourrait bénéficier jusqu’à 45% des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne


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  • Un nouveau médicament « cocktail » en cours de développement à l’Université de l’Alberta pourrait fournir un traitement efficace et économique pour atténuer les symptômes de jusqu’à 45 % des patients atteints de dystrophie musculaire de Duchenne (DMD), une maladie musculaire chronique.

    Une équipe dirigée par le chercheur Toshifumi Yokota, professeur de génétique médicale à la Faculté de médecine et de dentisterie, a créé – et teste actuellement – ​​un cocktail de six traitements qui signifierait que près de la moitié des patients atteints de DMD pourraient être traités avec un seul drogue.

    La DMD affecte six personnes sur 100 000, généralement des garçons. Les personnes atteintes de DMD présentent diverses mutations dans le plus grand gène du corps, la dystrophine, qui est une protéine dont les cellules ont besoin pour rester intactes. La dystrophine a 79 sections, ou exons, et s’il en manque une, le corps ne peut pas produire la protéine et les muscles dégénèrent.

    Il n’y a pas de remède contre la DMD, mais une nouvelle classe de médicaments utilise une approche appelée « saut d’exon ». Il agit comme un pansement sur les exons manquants, de sorte que le corps peut ignorer les instructions endommagées et produire la protéine nécessaire à la reconstruction du tissu musculaire.

    La Food and Drug Administration des États-Unis a déjà approuvé d’autres traitements similaires, dont le viltolarsen, qui est basé sur les recherches de Yokota. Chacun, cependant, a une applicabilité limitée. Ce nouveau traitement « cocktail » pourrait aider beaucoup plus de patients.

    « Chacune des molécules de saut d’exon développées précédemment n’a pu traiter qu’environ 10% des patients atteints de DMD, car elles présentent des mutations différentes de leurs exons à différents endroits du gène », a déclaré Yokota, qui est également Amis de Garrett Cumming. Chaire de recherche de recherche et dystrophie musculaire du Canada.

    « Notre approche consiste à sauter plus de 11 exons à la fois, ce qui nous permettrait de traiter environ 45% des patients », a-t-il expliqué.

    La recherche a été publiée cette semaine dans le Actes de l’Académie nationale des sciences.

    L’équipe de Yokota a testé le nouveau médicament synthétique dans des tissus musculaires dérivés de patients dans des tubes à essai et chez des souris. Ils ont trouvé des signes de production de dystrophine, de renforcement musculaire et d’amélioration de la fonction cardiaque.

    La DMD entraîne souvent une faiblesse extrême du corps squelettique, mais la plupart des patients meurent en fait d’une insuffisance cardiaque. Les traitements existants de saut d’exon ne pénètrent pas dans le muscle cardiaque – une limitation que ce nouveau cocktail adresse, selon Yokota.

    « Notre cocktail combine les oligonucléotides antisens avec un nouveau peptide qui permet au médicament de pénétrer dans le muscle cardiaque », a-t-il déclaré.

    Le cocktail doit encore entreprendre des tests toxicologiques et passer par les étapes réglementaires pour mener des essais cliniques. Yokota et ses collègues ont récemment lancé une entreprise pour aider à commercialiser le médicament.

    Source de l’histoire :

    Matériaux fourni par Université de l’Alberta. Original écrit par Gillian Rutherford. Remarque : Le contenu peut être modifié pour le style et la longueur.

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