Une nouvelle approche thérapeutique pour la mucoviscidose —


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  • Les oligonucléotides antisens, ou ASO, sont des molécules qui peuvent être utilisées pour contrôler les niveaux de protéines dans les cellules. Le professeur du laboratoire de Cold Spring Harbor, Adrian Krainer, a utilisé la technologie ASO pour développer le premier traitement approuvé par la FDA pour l’amyotrophie spinale appelé Spinraza®. Le médicament a aidé plus de 11 000 patients à produire davantage d’une protéine dont certains neurones de la colonne vertébrale ont besoin.

    Depuis lors, Krainer a recherché d’autres façons dont les ASO peuvent aider à traiter d’autres troubles. Il s’est concentré sur la fibrose kystique (FK), où les patients ne produisent pas suffisamment d’une protéine appelée CFTR. Son équipe a découvert comment utiliser les ASO pour créer une version plus imparfaite mais toujours fonctionnelle de CFTR. Cette découverte ouvre la voie à une nouvelle approche thérapeutique qui pourrait aider à réduire les symptômes de la mucoviscidose et à améliorer la qualité de vie des patients.

    La protéine CFTR imparfaite est le résultat d’une mutation génétique. Cela amène les cellules à recevoir les mauvaises instructions pour fabriquer la protéine. Les instructions erronées sont éliminées et la protéine n’est pas fabriquée, car en général, les protéines imparfaites peuvent être perturbatrices. Les ASO de Krainer incitent les cellules à suivre les instructions erronées et à fabriquer la protéine CFTR imparfaite. Son équipe a découvert que, dans ce cas de mucoviscidose, il est préférable d’avoir une version imparfaite de la protéine que de ne pas en avoir du tout. Leur méthode a amélioré la fonction des cellules pulmonaires, suggérant que la stratégie ASO pourrait améliorer les symptômes chez les patients atteints de mucoviscidose avec cette mutation.

    La découverte de l’équipe met en lumière une nouvelle façon d’utiliser les ASO pour traiter la maladie. L’étude a été dirigée par Young Jin Kim, un ancien MD-Ph.D. étudiant au laboratoire Krainer. Krainer espère continuer à développer le potentiel de la technologie ASO en thérapeutique. Il pense qu’à l’avenir, les ASO pourraient devenir de plus en plus un moyen d’adapter les thérapies spécifiques aux mutations génétiques uniques d’un individu. « Si davantage de médicaments de ce type, les ASO, sont approuvés », déclare Krainer, « je ne serais pas surpris si, dans un avenir pas si lointain, les ASO devenaient un moyen courant de fabriquer des médicaments personnalisés. »

    Source de l’histoire :

    Matériaux fourni par Laboratoire de Cold Spring Harbor. Original écrit par Luis Sandoval. Remarque : Le contenu peut être modifié pour le style et la longueur.

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