Le duo de médicaments prometteur qui pourrait améliorer le traitement de l’amyotrophie spinale (SMA)


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  • En 2016, Spinraza® a changé la donne pour les patients atteints d’amyotrophie spinale (SMA). Il s’agissait du premier traitement approuvé par la FDA pour la maladie neurodégénérative, qui est la principale cause génétique de mortalité infantile. Le médicament a été conçu et développé par le professeur Adrian Krainer du Cold Spring Harbor Laboratory (CSHL) et ses collaborateurs. Mais Krainer ne s’est pas arrêté là. Son laboratoire a étudié si Spinraza® pouvait être amélioré, en collaboration avec Alberto Kornblihtt de l’Université de Buenos Aires. Ils ont découvert que l’association de Spinraza® avec un deuxième médicament approuvé par la FDA appelé acide valproïque (VPA) pourrait être une nouvelle façon de renforcer ses effets thérapeutiques.

    Une façon d’améliorer l’effet d’un médicament consiste à augmenter son dosage. Mais comme pour tout médicament, l’augmentation de la quantité de Spinraza® augmente également le risque d’effets secondaires toxiques. Krainer et ses collaborateurs ont adopté une approche différente. Ils ont découvert que l’association de Spinraza® avec du VPA peut être une autre façon d’améliorer son effet clinique sans utiliser davantage de médicament. Krainer explique :

    « Parfois, vous ne voulez pas utiliser une tonne de drogue. Si vous avez une condition qui vous permet d’utiliser moins de drogue, alors vous pouvez avoir moins de toxicités. L’idée est donc de combiner ces deux médicaments pour obtenir des effets maximaux. »

    Les personnes atteintes de SMA n’ont pas assez d’une protéine appelée SMN. Spinraza® est un type de molécule appelé oligonucléotide antisens (ASO) qui aide les cellules à produire plus de protéine SMN à partir d’un gène appelé SMN2. L’équipe a découvert qu’il y avait des barrages routiers sur le SMN2 gène lors de l’utilisation de Spinraza®. Cela a ralenti la machine cellulaire produisant la protéine SMN. Le médicament VPA aide à éliminer les obstacles, permettant à Spinraza® d’augmenter encore la production de protéines SMN. Lorsque des souris atteintes de SMA ont été traitées à la fois avec du VPA et un ASO de type Spinraza® utilisé pour la recherche, les souris ont survécu plus longtemps et ont amélioré leur fonction musculaire.

    Plus de 11 000 patients atteints de SMA ont été traités avec Spinraza® dans plus de 50 pays. Les dernières recherches de Krainer montrent qu’il y a toujours place à l’amélioration. Il espère que les découvertes de l’équipe permettront d’optimiser l’efficacité des traitements Spinraza®. Il espère également que leurs travaux aideront les chercheurs qui tentent de développer des thérapies pour d’autres maladies neurodégénératives.

    Source de l’histoire :

    Matériaux fourni par Laboratoire de Cold Spring Harbor. Original écrit par Luis Sandoval. Remarque : Le contenu peut être modifié pour le style et la longueur.

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