Une greffe de peau intégrale pour un garçon grâce à la thérapie de cellules souches
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Hasan est un garçon qui est un enfant papillon. Ce terme indique une maladie connue comme l’épidermolyse bulleuse qui détruit une grande partie de sa peau. Les chercheurs et les médecins ont réussi l’exploit de lui transplanter une peau sur 80 % de son corps grâce à la thérapie de cellules transgéniques.
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Une équipe médicale de la Ruhr-Universität Bochum et le Centre de médecine régénérative de l’Université de Modène (Italie) ont été les premiers à traiter avec succès un enfant souffrant de lésions cutanées étendues à l’aide de transplants dérivés de cellules souches génétiquement modifiées.
Le garçon est ce qu’on appelle un enfant papillon. Il souffre d’épidermolyse bulleuse qui est une maladie génétique de la peau qui a détruit environ 80 % de son épiderme. Après l’échec de toutes les thérapies existantes, l’équipe médicale a décidé d’essayer une approche expérimentale. Elle a transplanté la peau dérivée de cellules souches génétiquement modifiées sur les surfaces de la plaie. Grâce au succès de la thérapie, le garçon est désormais capable de participer à la vie sociale de sa famille. Les chercheurs ont publié leur papier dans Nature.1
Sommaire
L’épidermolyse bulleuse est potentiellement mortelle
L’épidermolyse bulleuse est le nom scientifique d’une maladie cutanée congénitale actuellement considérée comme incurable. Son mécanisme sous-jacent est un défaut dans les gènes formant des protéines qui sont essentiels pour la régénération de la peau. Même un stress mineur peut provoquer des ampoules, des plaies et une perte de peau avec la formation de cicatrices. En fonction de la gravité de la maladie, les organes internes peuvent également être affectés en menant à des dysfonctionnements critiques.
La maladie réduit considérablement la qualité de vie des patients. L’épidermolyse bulleuse est souvent mortelle, comme dans le cas de Hassan, âgé de 7 ans. Au moment de son admission à l’unité de soins intensifs pédiatriques de Katholisches Klinikum Bochum en juin 2015, 60 % de son épiderme avait disparu. Il souffrait de sepsis sévère avec une forte fièvre et son poids corporel était seulement de 17 kilogrammes. C’est maladie mortelle selon le Dr Tobias Rothoeft, consultant à l’hôpital universitaire pour enfants de Katholisches Klinikum Bochum. Toutes les approches thérapeutiques traditionnelles et chirurgicales ont échoué.
La thérapie par cellules souches pour de grandes greffes de peau
En raison du pronostic défavorable, l’équipe de pédiatres et plasticiens de Bochum, en collaboration avec le Dr Michele De Luca du Centre de Médecine Régénérative de l’Université de Modène, a opté pour une thérapie expérimentale. La transplantation de cellules souches épidermiques génétiquement modifiées. Obtenues à partir du patient par biopsie cutanée, ces cellules souches ont été traitées à Modène. Les chercheurs ont transféré le gène intact dans des cellules souches acquises. Au cours de ce processus, des vecteurs connus comme des rétroviraux ont été déployés, c’est-à-dire des particules de virus qui ont été spécifiquement modifiés pour le transfert de gène.
Les cellules souches génétiquement modifiées ont été cultivées en laboratoire et ensuite, ils ont été transformés en transplants transgéniques. Après avoir obtenu l’autorisation des parents, l’approbation des autorités et la certification des salles d’opération du Bergmannsheil en tant que centre de génie génétique, la greffe a été effectuée.
Une greffe de peau sur 80 % de la surface du corps
Au département de chirurgie plastique du Bergmannsheil, les greffes ont été appliquées sur les bras et les jambes du garçon, le dos, les flancs, partiellement sur l’estomac, le cou et le visage. Dans l’ensemble, on a une greffe de peau transgénique de 0,94 mètre carré qui a été transplanté sur le jeune patient afin de couvrir tous les défauts et cela représente 80 % de sa surface corporelle totale selon le Dr Tobias Hirsch, professeur adjoint au département de chirurgie plastique.
Après la première transplantation en octobre 2015, l’état du patient a commencé à s’améliorer. Les cellules souches transgéniques ont formé un nouvel épiderme avec des protéines de liaison intactes dans toutes les zones transplantées. L’intégration du gène intact par transfert de gène rétroviral dans le génome des cellules souches épidermiques était une réussite avec une bonne stabilité.
Des résultats du traitement dépassant toutes les espérances
En février 2016, le patient a été libéré. Aujourd’hui, près de 2 ans après le début de la thérapie expérimentale, le garçon bénéficie d’une peau de haute qualité qui résiste au stress avec un film hydrolipidique intact ainsi qu’une formation précoce de cheveux. Aucune contracture cicatricielle n’est apparue dans les zones transplantées. Hassan est retourné à l’école et il participe activement à la vie sociale de sa famille.
Selon l’équipe médicale internationale, Hassan est le premier patient au monde à avoir été traité avec des greffes cutanées de cellules souches épidermiques transgéniques sur une grande surface corporelle. Cette approche a un énorme potentiel pour la recherche et le développement de nouvelles thérapies pour le traitement de l’épidermolyse bulleuse ainsi que d’autres maladies et traumatismes provoquant de gros défauts de la peau selon Tobias Hirsch.
En raison de sa grande échelle, le cas est considéré unique au niveau mondial. Le fait de transplanter 80 % de la peau en fournissant des soins médicaux intensifs au patient sur une période de 7 mois a été extrêmement difficile selon Tobias Rothoeft et Tobias Hirsch. L’étroite collaboration entre les départements de Bochum et l’expertise de l’Université de Modène ont permis de réussir cette prouesse.
