Les cellules souches pour soigner la dégénérescence maculaire

Une étude sur un essai clinique de phase 1 montre des résultats encourageants sur l’amélioration de la vision chez 2 patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l’âge en utilisant les cellules souches. Même si l’essai est très limité, les résultats montrent le potentiel de ce type de thérapie.


Une étude sur un essai clinique de phase 1 montre des résultats encourageants sur l'amélioration de la vision chez 2 patients atteints de dégénérescence maculaire liée à l'âge. Même si l'essai est très limité, les résultats montrent le potentiel de ce type de thérapie.

En juillet 2015, Douglas Waters, âgé de 86 ans, a développé une dégénérescence maculaire liée à l’âge (DMLA) sévère. Il avait dû mal à voir les choses même de près. Quelques mois plus tard, il a participé à un essai clinique qui utilise des cellules oculaires dérivées de cellules souches. Son oculaire rétinien a été implanté à Moorfields Eye Hospital, une installation du National Health Service (NHS) dans la ville de Londres en Angleterre.1

Dans les mois qui ont précédé la chirurgie de Waters, sa vision était médiocre et il ne pouvait rien voir de son oeil droit. Après l’opération, sa vue s’est tellement améliorée qu’il a pu lire le journal et aider sa femme à jardiner.

La dégénérescence maculaire

Les résultats de cette étude clinique, publiés dans Nature Biotechnology, décrivent l’implantation d’un patch spécialement conçu de cellules épithéliales pigmentaires rétiniennes dérivées de cellules souches pour traiter les personnes ayant une perte soudaine de la vue sévère due à la DMLA humide qui est la pathologie dont souffrait Waters. C’est la première description d’un tissu entièrement conçu qui a été utilisé avec succès de cette manière.

Cette étude représente de réels progrès en médecine régénérative et ouvre la voie à de nouvelles options thérapeutiques pour les personnes atteintes de dégénérescence maculaire liée à l’âge selon le co-auteur Peter Coffey, professeur à l’Institut de recherche en neurosciences de l’UCSB.

La dégénérescence maculaire représente près de 50 % de toutes les déficiences visuelles dans le monde développé et affecte généralement les personnes de plus de 50 ans. La DMLA affecte la vision centrale (lecture) tout en laissant la vision environnante normale. La DMLA humide est généralement causée par des vaisseaux sanguins anormaux qui laissent couler du liquide ou du sang dans la région de la macula au centre de la rétine et qui commence presque toujours par une DMLA sèche. Les chercheurs espèrent que la nouvelle procédure aidera également à traiter la DMLA sèche.

Une amélioration de la vision chez les 2 patients

L’étude a examiné si les cellules malades à l’arrière de l’oeil affecté des patients pouvaient être réapprovisionnées en utilisant le patch de cellules souches. Un outil chirurgical spécialement conçu a été utilisé pour insérer le patch sous la rétine dans l’oeil affecté de chaque patient dans une opération d’une durée d’une à deux heures.

En plus de Waters, une femme au début de la soixantaine, qui souffrait également d’une forme sévère de DMLA humide et d’une baisse de vision, subissait la procédure. Elle et Waters ont été suivis pendant 12 mois et ils ont signalé des améliorations à leur vision. Ils sont passés de ne pas pouvoir lire même avec des lunettes à être capable de lire 60 à 80 mots par minute avec des lunettes de lecture normales.

L’avis des experts sur cette étude

Mais est-ce que cet essai clinique est fiable et est-ce que les conclusions ne sont pas exagérées. La Dre Carmel Toomes, professeur associée aux Leeds Institutes of Molecular Medicine estime que l’étude est robuste même s’il faut garder à l’esprit que l’essai clinique concerne seulement 2 personnes.

Le communiqué de presse reflète-t-il fidèlement les résultats scientifiques ?

Le communiqué de presse reflète bien la science.

Est-ce une recherche de bonne qualité ? Les conclusions sont-elles soutenues par des données solides ?

C’est une science solide et les conclusions sont réalistes. Les auteurs ont déclaré que les données proviennent uniquement de 2 patients, mais une taille d’échantillon aussi petite est normale pour les études cliniques de phase 1.

Comment ces travaux correspondent-ils à la preuve existante ?

L’utilisation de la technologie des cellules souches pour remplacer les cellules mortes dans le tissu neuronal est un sujet majeur dans la recherche médicale. Quelques équipes étudient l’utilisation de cellules EPR (Épithélium pigmentaire rétinien) qui sont dérivées de cellules souches pour remplacer les cellules EPR qui meurent à la suite de la dégénérescence maculaire liée à l’âge ainsi que les formes héréditaires plus rares de la dégénérescence rétinienne.

Des études antérieures ont injecté les cellules EPR directement dans le patient alors que dans cette étude, les chercheurs ont développé une nouvelle technologie qu’ils appellent un patch sur lequel ils cultivent d’abord les cellules EPR. Cela permet aux cellules de se développer dans la bonne orientation et cela pourrait potentiellement aider les cellules à s’intégrer dans la rétine. Les auteurs rapportent que ce patch a fonctionné et que les cellules ont été intégrées dans l’oeil du patient.

Ce qui est excitant dans cette étude, c’est que les patients ont enregistré une augmentation de la vision. Les patients ayant une vision très mauvaise sont choisis pour les essais de phase 1 en raison de leur nature non testée. Le fait de voir une amélioration est un bon signe que cette thérapie peut aider les patients à l’avenir même si d’autres études sont nécessaires avant de pouvoir tirer des conclusions réelles.

Quelles sont les implications dans le monde réel ? Y a-t-il une sur-spéculation ?

Les auteurs ont été responsables de la manière de présenter leurs résultats, notamment les améliorations de la vision observées chez les patients. Ces améliorations ne sont qu’anecdotiques pour l’instant, car ce n’était pas le résultat testé avec cette étude. Les auteurs l’indiquent clairement dans le papier.

Ces résultats donnent un réel espoir aux nombreux patients qui souffrent de DMLA et d’autres dégénérescences rétiniennes que la thérapie de remplacement des cellules souches peuvent être une réalité dans un proche avenir. Même si ce n’est qu’un essai clinique très précoce, les résultats sont positifs et montrent que la technologie évolue dans la bonne direction.

Sources

1.
da Cruz L, Fynes K, Georgiadis O, et al. Phase 1 clinical study of an embryonic stem cell–derived retinal pigment epithelium patch in age-related macular degeneration. N. March 2018. doi:10.1038/nbt.4114

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Jacqueline Charpentier

Ayant fait une formation en chimie, il est normal que je me sois retrouvée dans une entreprise d'emballage. Désormais, je publie sur des médias, des blogs et des magazines pour vulgariser l'actualité scientifique et celle de la santé.

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